Notizia inserita il 31 Dicembre 2019

Che cos’è il sarcoma epitelioide?
Il sarcoma epitelioide (SE) è un raro sottotipo della famiglia dei sarcomi, famiglia di tumori rari. Negli Stati Uniti vi sono circa 120 nuovi casi all’anno. Rappresenta meno dell’1% dei sarcomi dei tessuti molli (STS). Colpisce principalmente i tessuti sottocutanei, la fascia e le guaine dei tendini delle mani/estremità distali superiori.
Ha una crescita lenta; i sintomi principali sono dolore e tumefazioni che di solito non vengono riconosciute come sospetto diagnostico oppure sono diagnosticate in modo sbagliato. Quasi il 50% dei pazienti è diagnosticato quando la malattia è già in fase metastatica. Vi sono due tipi di sarcoma epitelioide: quello “classico, di tipo distale” che colpisce le estremità superiori (mani) e interessa adolescenti e giovani adulti e quello di “tipo prossimale”, più raro e aggressivo nel suo decorso, che interessa gli adulti.

Quali sono i trattamenti disponibili?
La chirurgia costituisce il trattamento primario nelle forme localizzate. La radioterapia, prima o dopo la chirurgia, si aggiunge per il controllo locale della malattia, ovvero delle sue ricadute locali che tendono ad avere un tasso elevato, dal 60% all’80%. La chemioterapia è in genere utilizzata in fase di malattia avanzata.
Non esistono farmaci approvati specificatamente per il trattamento del SE. Doxorubicina e pazopanib o doxorubicina in combinazione con altri farmaci, spesso ifosfamide, ma anche altre combinazioni di farmaci come gemcitabina e docetaxel sono trattamenti approvati per i STS e utilizzati anche nei pazienti con SE.

Che cos’è tazemetostat?
Tazemetostat è un farmaco nuovo che agisce bloccando un enzima, l’istone metiltransferasi EZH2, dalla cui attività sembrano dipendere alcuni tumori che hanno perso l’espressione della proteina INI1.

Qual è il parere del FDA sull’autorizzazione di tazemetostat?
Il Comitato per i Farmaci Oncologici (ODSA) della Food and Drug Administration (FDA) ha appena espresso parere favorevole per l’approvazione accelerata di tazemetostat, per il trattamento di pazienti con SE in fase metastatica o localmente avanzata inoperabili. Il parere è stato formulato sulla base dei risultati di uno studio multicentrico di fase II, a braccio singolo, condotto su un centinaio circa di pazienti (106 suddivisi in 2 coorti, di 62 e 44). I dati mostrano una risposta in termini di ORR (riduzione complessiva del tumore) pari al 13%, con una durata della risposta che va dai 3,5 ad oltre 24 mesi. Il dato del 13% di ORR non costituirebbe di per sé sufficiente evidenza del beneficio; tuttavia in assenza di dati comparativi e in presenza di assai limitata esperienza clinica nel SE, il Comitato ha concluso che il beneficio possibile è maggiore dei rischi collegati. Il farmaco, somministrabile per via orale, è relativamente ben tollerato, nonostante un profilo di tossicità significativa. Elemento importante di rischio è la possibilità di sviluppare tumori secondari con un uso prolungato ma gli studi e i dati sono ancora incompleti.

CLICCA QUI per consultare il documento FDA

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