«Contribuire al miglioramento delle cure ai pazienti affetti da sarcoma, attraverso attività di “advocacy”, intervenendo in tutte le aree di criticità dell’assistenza, della ricerca, dell’accesso ai farmaci e nuove tecnologie, dell’informazione» è la missione del Trust Paola Gonzato Rete Sarcoma Onlus. A tal fine, l’Ente è da sempre in stretto contatto con il mondo della Ricerca, sia che si tratti di ricerca di base – che nasce in laboratorio, come sviluppo delle conoscenze sui meccanismi molecolari implicati nei sarcomi – sia di ricerca clinica (vedi), finalizzata a valutare l’efficacia e la sicurezza di un intervento medico su specifici gruppi di pazienti sia di ricerca medica/epidemiologica e socio/economica. La ricerca clinica può riguardare studi interventistici (in cui si valuta l’utilizzo di farmaci/ strategie terapeutiche) o osservazionali.
Tra la ricerca di base e la ricerca clinica si colloca un altro tipo di ricerca, detta traslazionale, che mira a trasformare le scoperte scientifiche provenienti dagli studi di laboratorio  in nuovi possibili strumenti e applicazioni sui pazienti. La ricerca traslazionale è spesso definita anche come approccio « from the banch to the bed side », ovvero dal « banco di laboratorio al letto del paziente », a sottolineare la finalità di ricaduta clinica degli studi di laboratorio (ad esempio il ruolo di un nuovo gene, una nuova proteina, un nuovo recettore, etc ). Essa può prendere le mosse anche da un’attenta osservazione dei malati, delle loro caratteristiche peculiari e dei loro bisogni ancora senza risposta ( « unmet needs ») con lo scopo di cercare soluzioni efficaci per migliorare le cure e la qualità di vita,
Nei sarcomi, come in tutti i tumori rari, la ricerca, deve affrontare sfide maggiori che in altre aree. Tra queste:

  • necessità di finanziamenti pubblici per la ricerca di base, fondamentale per indirizzare gli sforzi verso trattamenti migliori
  • metodologia della ricerca clinica. Gli studi clinici tradizionali richiedono grandi numeri di pazienti per dimostrare di avere significatività statistica. Nei sarcomi la scarsità dei numeri rende difficile la conduzione di questo tipo di studi. Nuove metodologie possono risultare più utili (Position paper Consensus europeo. Annals of Oncology, 2014)
  • creazione di registri e raccolta uniforme dei dati dal mondo reale, come stabilito dal recente quadro normativo e regolatorio

Il Trust Paola Gonzato sostiene e partecipa attivamente alla ricerca, nelle sue diverse aree.
Tra le attività principali:

  • raccolta di fondi da destinare a progetti di ricerca e a sostegno della formazione di giovani ricercatori
  • sviluppo di cultura per una partecipazione attiva dei pazienti
  • partecipazione a congressi su temi focalizzati su ricerca e ruolo/ bisogni dei pazienti
  • collaborazione con ricercatori in progetti di ricerca traslazionale e clinica ( EuroEwing)
  • partecipazione attiva come stakeholder in progetti di ricerca finalizzata (Interaction framework between pags and cancer centers on sarcomas, as a model for rare cancers Passnetwork)
  • divulgazione di informazioni sulla ricerca e suoi risultati
  • pubblicazioni su riviste specializzate internazionali e nazionali

PERCHÉ LA RICERCA NEL CAMPO DEI SARCOMI PORTI MIGLIORAMENTI CONCRETI PER LA VITA DEI PAZIENTI CON SARCOMA, SOSTIENICI.