Associazioni dei pazienti e ricerca: quale il loro rapporto oggi?

Abbiamo posto la domanda a Ornella Gonzato, presidente dell’Associazione Paola per i tumori muscolo-scheletrici, da anni impegnata a sostenere e promuovere la ricerca nell’ambito dei sarcomi, famiglia di tumori rari cui appartengono alcuni tipi di tumore osseo che colpiscono prevalentemente i bambini, gli adolescenti e i giovani adulti.

“Negli ultimi anni lo sviluppo di nuove tecnologie ha portato a un enorme incremento della conoscenza sulla biologia dei tumori fino a ‘rivoluzionare’ la visione della malattia, identificabile non tanto più come malattia d’organo ma come malattia su base genetica e molecolare. In altri termini, se fino a poco tempo fa, ricercatori e clinici ritenevano che i tumori che colpiscono uno stesso organo fossero biologicamente simili, oggi si sta cominciando a comprendere che tumori in organi diversi possono avere basi molecolari assai simili e quindi essere trattati in modo similare. Una rivoluzione concettuale che ha portato nel 2017 la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare per prima volta negli Usa un farmaco per un’indicazione terapeutica basata su un’impronta digitale molecolare e non sull’organo colpito. La crescente conoscenza della biologia del tumore e del microambiente in cui si sviluppa sta consentendo di muovere sempre più verso quella che si chiama ‘medicina di precisione o medicina personalizzata’ che tiene conto dell’identità ‘profonda’ del tumore, a livello genetico e molecolare. Per i pazienti questo significa nel poter ottenere, in futuro, un trattamento sempre più appropriato al proprio stato e alle caratteristiche molecolari del proprio tumore. Nonostante i progressi per alcuni tipi di tumore, moltissime sono le sfide ancora aperte sul piano scientifico, a partire dal fatto che ogni tumore è un insieme di cellule geneticamente diverse e che, nell’evoluzione della malattia, evolve anche la complessità della biologia del tumore” commenta Gonzato. E aggiunge: “La rivoluzione in corso riguarda la ricerca in tutte le sue dimensioni, ovvero la ricerca di base, quella traslazionale – necessaria per trasferire le conoscenze dal laboratorio in terapie efficaci per i pazienti – e quella clinica, sollevando nuove sfide a vari livelli. Tutto ciò è ancor più complesso nel caso dei tumori rari, che includono tutti i tumori pediatrici, oltre ai tumori solidi dell’adulto e ad alcuni tipi di tumori ematologici. Per affrontare questo scenario, sono necessari più che mai nuovi modelli di relazione tra ricercatori, clinici, industria farmaceutica e pazienti. Il ruolo che le Associazioni hanno nella raccolta di fondi da destinare alla ricerca di base, prerequisito per qualsiasi avanzamento terapeutico, è sicuramente molto importante, a maggior ragione nei tumori rari dove vi è una scarsità se non mancanza di fondi pubblici. Tuttavia diventa sempre più rilevante un maggior coinvolgimento nel contribuire a ‘guidare’ la ricerca sia attraverso fondi da destinare alla ricerca traslazionale (la maggior parte delle scoperte in laboratorio non riesce a diventare ‘terapia’, in quanto il processo di sviluppo di un farmaco è lungo e costoso; nei tumori rari poi l’interesse di mercato è limitato dalla scarsità dei numeri), sia attraverso una diretta partecipazione nella definizione delle priorità della ricerca dal punto di vista dei pazienti. Ciò al fine di contribuire a valutare e a decidere più rapidamente quali trattamenti potrebbero aver maggior successo e quindi essere validati da successivi studi clinici, in cui i pazienti dovrebbero esser coinvolti fin dalle fasi iniziali. Le Associazioni pazienti pertanto sono chiamate, soprattutto nel caso dei pazienti con tumori rari, non solo a promuovere e sostenere ma a partecipare pienamente alla ricerca, a ogni livello. Un esempio di questo nuovo ruolo inclusivo delle Associazioni nella ricerca, traslazionale e clinica, è costituito dall’esperienza in corso, a livello europeo, sul Sarcoma di Ewing, un raro tipo di tumore osseo che colpisce bambini, adolescenti e giovani adulti, che vede coinvolte, per l’Italia, l’Associazione Peter Pan e l’Associazione Paola per i tumori muscolo-scheletrici.”

Un nuovo ruolo per le associazioni di pazienti. Promuovere e indirizzare la ricerca  clicca e scarica il pdf